Regno Unito: approvato un farmaco per il trattamento di 2 diverse malattie del sangue
Nel Regno Unito è stato approvato un farmaco basato sulla terapia genica, che mira a trattare due diverse malattie ereditarie del sangue correggendo il gene che le causa.
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In una dichiarazione rilasciata dall'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) del Regno Unito, è stato annunciato che il farmaco denominato "Casgevy", che sfrutta la tecnologia di editing genomico CRISPR, è stato approvato per il trattamento dell'anemia falciforme e della talassemia (beta-talassemia).
IL PRIMO FARMACO AUTORIZZATO CHE UTILIZZA CRISPR
Nella nota si specifica che Casgevy è il primo farmaco autorizzato a utilizzare CRISPR, noto anche come "forbice genetica", sviluppato dai due scienziati vincitori del Premio Nobel per la Chimica nel 2020, che consente di modificare i geni tagliando il DNA.
Nella dichiarazione, in cui si afferma che Casgevy, basato sulla terapia genica, può eliminare il dolore, le infezioni e l'anemia causati da queste due malattie, è stato inoltre riportato quanto segue:
"Casgevy è progettato per correggere il gene difettoso nelle cellule staminali del midollo osseo del paziente, consentendo al corpo di produrre emoglobina funzionale. Per fare ciò, le cellule staminali vengono prelevate dal midollo osseo, modificate in laboratorio e successivamente reinfuse nel corpo del paziente."