Prof. Dr. Alain Fischer: Il bambino a cui abbiamo applicato la terapia genica oggi ha 27 anni

Ospitato dal Prof. Dr. Batu Erman, direttore del Dipartimento di Biologia Molecolare e Genetica dell'Università Acıbadem, il Prof. Dr. Alain Fischer ha condiviso con i partecipanti i suoi studi pionieristici nel mondo scientifico e gli sviluppi che stanno orientando il futuro della medicina. Noto per il suo lavoro all'avanguardia nell'immunologia pediatrica, nelle malattie rare e nelle terapie geniche, il Prof. Dr. Alain Fischer è tra gli architetti di un'importante trasformazione nella medicina moderna, in particolare grazie alle sue ricerche volte a comprendere e trattare le basi genetiche delle malattie del sistema immunitario. Il Prof. Dr. Alain Fischer sottolinea con messaggi forti non solo gli sviluppi promettenti offerti dalle terapie geniche, ma anche il ruolo indispensabile dei vaccini per la salute pubblica…

Nel corso della sua visita, il Prof. Dr. Alain Fischer ha visitato i laboratori del Dipartimento di Biologia Molecolare e Genetica dell'Università Acıbadem, ricevendo informazioni sugli studi di terapia cellulare ivi condotti; egli afferma che il trattamento del cancro applicato con le cellule CAR-T, ovvero questo approccio innovativo che consente alle cellule immunitarie del paziente di distruggere le cellule tumorali in modo più efficace dopo essere state potenziate in laboratorio e reinfuse nel corpo, diventerà molto più diffuso nel prossimo futuro. Il Prof. Dr. Alain Fischer, in qualità di scienziato che fornisce importanti contributi alla salute pubblica nel campo delle politiche sui geni e sui vaccini, richiama inoltre l'attenzione sull'importanza strategica degli studi in questo settore…

Affermando di seguire le tracce delle malattie genetiche da 40 anni, il Prof. Dr. Alain Fischer dichiara di aver dedicato gran parte della sua vita professionale alla ricerca sulle malattie rare legate al sistema immunitario: “Parliamo di oltre 500 malattie diverse. Tutte queste malattie insorgono a causa di disturbi genetici e mutazioni. Da oltre 40 anni cerco di comprendere le cause genetiche di queste malattie e di sviluppare metodi di trattamento.”

Esprimendo che gli sviluppi nella genetica e nella biologia molecolare hanno creato una vera e propria rivoluzione in medicina, il Prof. Dr. Alain Fischer afferma: “Grazie alle analisi del DNA, ora siamo in grado di rilevare i disturbi nei geni, comprendere meglio il meccanismo delle malattie e sviluppare metodi di trattamento molto più efficaci.”

Terapia genica applicata a 6 mesi, oggi è un individuo sano di 27 anni

Parlando dei numerosi bambini che ha aiutato a guarire con la terapia genica fino ad oggi, il Prof. Dr. Alain Fischer richiama l'attenzione sul successo concreto delle terapie geniche e condivide la storia di un bambino nato con l'immunodeficienza combinata grave (SCID):

“I bambini affetti da SCID nascono con un sistema immunitario assente o molto carente. Questi bambini, noti anche come ‘bambini bolla’, solitamente perdono la vita entro il primo anno di età se non vengono curati. Tuttavia, con una diagnosi precoce e un trattamento adeguato, questi bambini possono sopravvivere. Nel 1999 abbiamo applicato la terapia genica a un bambino di soli 6 mesi. Oggi quel paziente ha 27 anni e conduce una vita sana. Questa è una delle dimostrazioni più eclatanti di quanto le terapie geniche siano un metodo di trattamento potente.”

Affermando di concentrarsi sul trattamento delle malattie genetiche con le terapie geniche, il Prof. Dr. Alain Fischer dichiara: “Nelle terapie geniche, il nostro obiettivo è stato quello di correggere il gene difettoso. Circa 30 anni fa abbiamo sviluppato l'approccio di trattare i geni difettosi inserendo una copia di un gene sano e normale nella cellula umana. Ad oggi, abbiamo guarito circa 60 pazienti con la terapia genica.” Il Prof. Dr. Alain Fischer sottolinea che questo metodo fornisce risultati efficaci non solo nelle malattie del sistema immunitario, ma anche in molte malattie genetiche come quelle del fegato, degli occhi e del sistema nervoso.

“La terapia genica occuperà un posto critico nel futuro della medicina”

Affermando che le terapie geniche non sostituiranno completamente gli attuali metodi di trattamento, ma saranno uno degli approcci più importanti a completarli, il Prof. Dr. Alain Fischer dice: “Le terapie geniche diventeranno una delle opzioni di trattamento più importanti, specialmente nelle malattie genetiche. Prevediamo che in futuro saranno utilizzate molto più ampiamente.”

Affermando che gli sviluppi scientifici continuano senza sosta, il Prof. Dr. Alain Fischer aggiunge che, grazie alle tecnologie di diagnosi precoce, in futuro le malattie potranno essere rilevate già nel grembo materno e trattate subito dopo la nascita: “In futuro ci saranno sviluppi importanti, specialmente nelle malattie rare e genetiche. Le terapie geniche saranno la cura per molte malattie. Inoltre, anche le terapie con cellule staminali saranno in primo piano. Con lo sviluppo delle terapie geniche e delle terapie con cellule staminali, un giorno troveremo una cura per tutte le malattie genetiche. Gli studi scientifici sono promettenti. Inoltre, anche i metodi di diagnosi precoce si stanno sviluppando gradualmente. In futuro saremo in grado di diagnosticare molte malattie nel grembo materno. Grazie agli sviluppi nella scienza genetica, oggi possiamo esaminare il DNA e l'intera struttura genetica del bambino nel grembo materno. Grazie alla possibilità di diagnosticare non appena il bambino nasce, iniziamo il trattamento in una fase molto precoce…”

Il Prof. Dr. Alain Fischer sottolinea che nel futuro della scienza, l'intelligenza artificiale e la genetica vanno “di pari passo”. Toccando anche il ruolo dell'intelligenza artificiale nella ricerca scientifica, il Prof. Dr. Alain Fischer afferma: “L'intelligenza artificiale è uno strumento molto potente che aumenta la qualità della ricerca. Quando utilizzata insieme agli studi genetici e biomedici, ci consente di raggiungere risultati molto più rapidi e accurati.”

“I vaccini sono uno dei più grandi successi della medicina”

Conosciuto come l'“ambasciatore dei vaccini” della Francia, il Prof. Dr. Alain Fischer richiama l'attenzione sull'importanza critica dei vaccini per la salute pubblica. Il Prof. Dr. Alain Fischer dice: “20 anni fa, in Francia, i tassi di vaccinazione erano leggermente diminuiti. A quel punto, l'allora Ministro della Salute volle discutere con me su cosa dovessimo fare per aumentare il numero di bambini vaccinati. Lavoro con i vaccini da molti anni e faccio consulenza ai ministeri. Anche durante il periodo della pandemia di Covid-19, abbiamo svolto lavori importanti con i ministeri per la vaccinazione della popolazione. I vaccini sono lo strumento più efficace, specialmente nella prevenzione delle malattie epidemiche. Come esperto di immunologia pediatrica, sottolineo sempre l'importanza dei vaccini. I vaccini sono uno dei più grandi successi della medicina.”

Citando i dati dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, il Prof. Dr. Alain Fischer condivide l'informazione: “Negli ultimi 50 anni, circa 150 milioni di vite sono state salvate grazie ai vaccini contro malattie come il morbillo, il tetano e l'epatite B. I vaccini contro il Covid-19, da soli, hanno salvato la vita di circa 20 milioni di persone.”

“Il movimento anti-vax è molto pericoloso, non credete alle false informazioni”

Toccando anche il movimento anti-vax, il Prof. Dr. Alain Fischer afferma che questo approccio costituisce una grave minaccia per la salute pubblica e dichiara: “Le affermazioni secondo cui i vaccini causano autismo o malattie cardiache non hanno alcun fondamento scientifico. Sono tutte notizie false. Credere a queste false informazioni porta alla riemersione di malattie che in passato erano state tenute sotto controllo.”

In tutto il mondo, specialmente dal 2019, si osserva un nuovo grave aumento della mortalità infantile a causa delle interruzioni nell'accesso al vaccino contro il morbillo e dell'aumento del movimento anti-vax. Sottolineando che malattie come il morbillo, ad esempio, si vedono di nuovo a causa della mancata vaccinazione, il Prof. Dr. Alain Fischer richiama l'attenzione sulla gravità della questione dicendo: “Dal 2019, in alcuni anni, oltre 100 mila bambini hanno perso la vita a causa del morbillo. Eppure, con il vaccino, questi decessi possono essere ampiamente prevenuti. Non vaccinarsi può portare a conseguenze molto gravi e pericolose.”